到了2024年，鐮形血球貧血症和β型地中海貧血兩種遺傳性疾病將迎來新藥，且2023年12月將有首個CRISPR基因編輯的藥物問世。
基因編輯技術使用「分子剪刀」（molecular scissor）來編輯DNA。比起用病毒載體將基因注入細胞的基因治療技術，分子剪刀是更為精準的基因改造方法。
基因編輯讓藥物研製變得飛快無比，相較之下基因治療不免顯得緩慢遲滯。
針對鐮形血球貧血症，Crispr Therapeutics和Vertex聯合研發的基因編輯治療方案exa-cel可能會先獲准上市，接著才是美國藍鳥生物（Bluebird Bio）的基因治療藥物lovo-cel。
這兩種治療方案都會先抽取病患的幹細胞，接著編輯（exa-cel）或轉染病毒載體（lovo-cel），再將其注回人體，協助修正特定的基因缺陷，效果據說是終生受用。不過每名患者預計需200多萬美元。
延伸閱讀
訂閱經濟學人電子報（隔週三發送）
英國《經濟學人》獨家授權，天下精選翻譯，與國際財經趨勢同步
訂閱經濟學人電子報
華文唯一授權，隔週三發送
感謝您的訂閱！
請查看您的信箱，我們將寄送驗證信給您，確保未來信件會送到您的信箱
