基因療法最大的特色，是只要在指定的部位注上一劑攜帶健康基因的病毒，或是基改過的T細胞，就可持續發揮功效，治好病人。
因此，擁有第一個通過美國食品藥品管理局（FDA）上市許可的基因療法Luxturna，是生技公司Spark Therapeutics。它在納斯達克上市的股票代碼叫ONCE（一次）。
「只要一針，藥到病除（one-shot cures），是基因療法、基改細胞療法以及基因編輯最吸引人的概念，」高盛生技產業分析師里克特（Salveen Richter）在今年4月發布的研究報告寫著。（延伸閱讀：癌症、罕病有救了！解密最新基因療法）
但她接下來提出一個爭議的問題：「把病人治好，會是一門可持續的好生意嗎？」（Is curing patients a sustainable business model?）
病人好了，營收跌了
這個大膽的問題，被CNBC等各大媒體爭相引述之後，引起美國網友一陣謾罵：「冷血不道德」、「極端資本主義」。
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