Biogen的新藥物aducanumab,有機會成為第一個真正能治療阿茲海默症的藥物,並為阿茲海默症的成因之爭畫下休止符。
在165位使用此藥物的病人中,Biogen表示,服用劑量最高的病人,腦中的澱粉蛋白斑塊幾乎完全消失;許多人認為,此種斑塊就是殺死神經細胞、造成記憶喪失的主因。
Biogen面對的賭注極高,從來沒有阿茲海默症的藥物能成功上市,許多藥物也在試驗階段就失敗。
預估測試aducanumab的成本可能高達25億美元,但如果能成功,不但能帶來豐厚的利潤,也能改變許多人的人生。
Biogen已公開了先驅研究的結果,但兩項大型的第三階段研究也已經展開,志願參與者總計達2,700人,此研究將判定aducanumab在清空斑塊之餘,是否也能阻失記憶喪失和死亡。
目前的資料「暗示」此藥物確實可以減緩阿茲海默的進程,Biogen醫療長桑德洛克(Alfred Sandrock)表示。
選擇阿茲海默初期症狀的病人接受測試,原因在於,在此階段清除斑瑰,理論上幫助最大。獲選的病人腦中已有斑塊,但並沒有出現太多症狀;aducanumab的目標在於避免阿茲海默症,因為一旦腦細胞死亡後,它也難有效果。
阿茲海默症造成的記憶喪失與老化不同,克里夫蘭醫院腦科健康中心的利弗倫茲(James Leverenz)表示,「老化是讓人不易取出資訊,例如一時想不起某個名字,但5分鐘之後就想起來,資料就是存在那裡。」但阿茲海默症的特徵則是無法形成新記憶。
如果Biogen的新藥奏效,基本上也就證明澱粉蛋白斑塊即為阿茲海默症的成因。
但是,如果aducanumab無法幫助病人,科學家或許就得重新思考如何治療阿茲海默症;有人仍舊認為,斑塊只是副作用而非成因。
aducanumab確實有令人擔心的副作用;它會造成部分病患腦部腫脹,不得不退出試驗;若它能成功上市,此副用作也會限制它的普及程度。
減緩阿茲海默症的效益極大。
基因治療公司Voyager Therapeutics的執行長保羅(Steven Paul)指出,如果讓阿茲海默症的進程延後5年,就能讓受害患者減少一半(許多人會死於其他因素)。
部分估計指出,到了2050年,美國照護阿茲海默症病患的年成本將高達1兆美元。(黃維德編譯)
資料來源:MIT Technology Review、Fortune