基因療法最大的特色，是只要在指定的部位注上一劑攜帶健康基因的病毒，或是基改過的T細胞，就可持續發揮功效，治好病人。
因此，擁有第一個通過美國食品藥品管理局（FDA）上市許可的基因療法Luxturna，是生技公司Spark Therapeutics。它在納斯達克上市的股票代碼叫ONCE（一次）。
「只要一針，藥到病除（one-shot cures），是基因療法、基改細胞療法以及基因編輯最吸引人的概念，」高盛生技產業分析師里克特（Salveen Richter）在今年4月發布的研究報告寫著。（延伸閱讀：癌症、罕病有救了！解密最新基因療法）
但她接下來提出一個爭議的問題：「把病人治好，會是一門可持續的好生意嗎？」（Is curing patients a sustainable business model?）
病人好了，營收跌了
這個大膽的問題，被CNBC等各大媒體爭相引述之後，引起美國網友一陣謾罵：「冷血不道德」、「極端資本主義」。
其實里克特問的是醫藥界一個許多人心裡都知道、卻不敢公開談論的潛規則：太快把病人治好，那明天就沒有病人買藥了。
例如，四年前美國生物製藥公司吉利德（Gilead Sciences），開發出快速治癒慢性C型肝炎的特效藥索非布韋（Sovaldi），轟動一時，結果病人紛紛痊癒，現在該部門營收反而下滑。
反之，愛滋病目前無法根治，只能靠吃藥控制病情，於是該公司的愛滋病部門業績持續亮眼。
同樣狀況，可能出現在針對遺傳性罕見疾病的基因療法。（延伸閱讀：4千萬基因治療罕病女兒，購物專家俞嫺：像抱著孩子在火堆裡衝）
顧名思義，多數罕見疾病的患者本就不多，Luxturna針對的RPE65基因突變相關的視網膜病變，全美國不到兩千名患者，其中有能力負擔該療法85萬美元定價的更是少數，待這些患者都施打過後，該療法相關工作人員，不就只能喝西北風？
也因此，高盛報告出來的幾天後，世界第三大藥廠葛蘭素史克就把它的罕病基因治療部門，賣給一家新創公司，換來該公司20%股份。該動作被解讀為該公司撤出基因療法市場，「葛蘭素丟毛巾投降了，」《MIT科技評論》報導寫著。
里克特給藥廠的建議，是尋找市場較大的罕病基因療法。
先從最多病人的罕病下手
例如，全世界共有十九萬患者的血友病。不少公司也都看準這市場。
例如僅成立五年的Spark Therapeutics，過去一年股價漲翻天，市值一度超過三十億美元，靠的可不是Luxturna。
投資界對於該公司的殷切期待，是該公司還在臨床實驗階段的血友病基因療法。（延伸閱讀：基因醫學在台灣：民眾有哪些資源可運用？）
血友病是遺傳性罕病人數最多，名氣也最大的。
19世紀的英國維多利亞女王，正是最知名的血友病基因攜帶者，她的眾多兒女因皇室聯姻，將致病基因傳遍整個歐洲皇室，因此被稱為「血的詛咒」。
俄國末代沙皇尼古拉二世（中）的獨子（右二）阿列克謝皇太子，遺傳到母親（中後）的血友病基因，間接導致沙皇統治的覆滅。而皇后的血友病基因，正是來自其外祖母，英國維多利亞女王。（圖片來源：維基百科）
血友病患者因容易流血不止，一旦受傷，需要施打昂貴的凝血因子。
光以台灣，平均一位血友病帶原者，每年要花400萬元施打凝血因子；健保一年花在血友病的醫藥支出，超過30億台幣。
以此為基準，血友病基因療法的「經濟成效」，也比較容易評估。
打一針，省一輩子？
根據麻省理工學院（MIT）研究，目前臨床試驗中的基因療法新藥，就有三個是針對血友病。研擬中的訂價，可能都超過100萬美元。
這定價看似昂貴，但打一針，如可治癒這個「血的詛咒」，只要十年就可省下4000萬台幣健保支出。健保局或者國外的保險公司，打打算盤之後，將基因療法列入支付的意願應該會高上不少。
《金融時報》也認為，隨著能大幅縮短研發速度、難度的CRISPR基因編輯技術投入基因療法，加上更多廠商投入，基因療法的價格未來還會進一步下跌。（延伸閱讀：圖解問答：基因治病有多神？CRISPR基因編輯全解析）
一針百萬美元的時代，應該很快就會過去。（責任編輯：洪家寧）
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